Capítulo 11

estudios descriptivos Rosa M.ª Coco Martín, Itziar Fernández Martínez

1. Introducción 2.  Caso clínico y series de casos 3. Estudios de prevalencia o de selección cruzada 4. Estudios longitudinales o de incidencia 5. Estudios de vigilancia 6. Estudios de correlación ecológica 7. Otros estudios descriptivos

cos (2). Los estudios descriptivos se dividen en dos grupos: aquellos que describen individuos que incluyen la publicación de un caso, las series de casos, los estudios transversales o de prevalencia, los estudios longitudinales o de incidencia y los estudios de vigilancia; y aquellos que examinan poblaciones, como los estudios de correlación ecológica.

8.  Consideraciones estadísticas

1. INTRODUCCIÓN Los estudios descriptivos son aquellos que estudian situaciones que ocurren en condiciones naturales, recogiendo información sin cambiar el entorno (es decir, sin manipulación experimental) y que están diseñados para describir la distribución de las variables, sin considerar hipótesis causales o de otro tipo (1). Es frecuente confundir «descriptivo» con «observacional», pero no es lo mismo, ya que los observacionales, aunque tampoco implican actuación externa, pueden ser descriptivos o analíticos (dependiendo de sí tienen o no una hipótesis causal). En este tipo de estudios se describe la frecuencia y las características más importantes del problema de salud estudiado: la edad, el sexo, la raza, la ocupación, etc. Los datos proporcionados por estos estudios son esenciales tanto para administradores sanitarios, que podrán identificar los grupos de población más vulnerables y distribuir los recursos según sus necesidades como para epidemiólogos y clínicos, ya que son un primer paso ineludible en la investigación de los determinantes de la enfermedad y la identificación de los factores de riesgo. Además son esenciales para definir hipótesis de trabajo sobre causalidad, susceptibles de ser verificadas en una fase posterior con estudios analíti-

2.  CASO CLÍNICO Y SERIES DE CASOS Estos estudios describen la experiencia de un paciente o un grupo de pacientes con un diagnóstico similar. En estos estudios frecuentemente se describe una característica de una enfermedad o de un paciente, que sirven para generar nuevas hipótesis. El caso clínico es la unidad mínima publicable en la literatura médica. A veces estos estudios ponen de manifiesto una asociación inusual en un único paciente, pero otras se constituyen en literatura gris sin importancia (2). Por su parte, una serie de casos incluirá varios casos clínicos en una única publicación. Muchas veces documentan la presencia de nuevas enfermedades o efectos adversos, y en este sentido sirven para mantener una vigilancia epidemiológica, poniendo de manifiesto la necesidad de iniciar un estudio analítico para evaluar asociaciones estadísticas y explorar las posibles causas de la enfermedad (2). Esto fue lo que sucedió por ejemplo cuándo se describió por primera vez la aparición del SIDA en un grupo de varones homosexuales.

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Estos estudios, aunque son muy útiles para formular hipótesis, no sirven para evaluar o testar la presencia de una asociación estadística, ya que la asociación puede ser un hecho fortuito, eso es lo que sucede con los dedos en palillo de tambor y el tabaquismo, que se asocian sin que el primero sea la causa del segundo. La gran limitación de este tipo de estudios es la ausencia de un grupo control. Por último, las series de casos pueden ser de dos tipos. Las series de casos transversales consisten en la enumeración descriptiva de unas características seleccionadas observadas en un momento del tiempo en un grupo de pacientes con una enfermedad determinada, o en un grupo de sujetos que tienen una determinada condición en común. Por su parte, las series de casos longitudinales o seguimiento de una cohorte describen la evolución temporal de determinadas características observadas en un grupo de pacientes con una enfermedad o en un grupo de sujetos que tienen una determinada condición en común. En las segundas existe una secuencia temporal definida, pero, insistimos, el estudio no evalúa ninguna relación causa-efecto entre las variables. 3. ESTUDIOS DE PREVALENCIA O DE SELECCIÓN CRUZADA Los estudios de prevalencia permiten estimar la magnitud y distribución de una enfermedad o condición en un momento dado. Se definen como transversales ya que no tienen continuidad en el tiempo

y observacionales. Este tipo de diseño es de gran utilidad para describir la salud de una población, identificar la frecuencia poblacional del fenómeno estudiado y para formular hipótesis de trabajo. Sin embargo, no permiten identificar relaciones causales, ya que se mide simultáneamente el efecto y la exposición, perdiendo la direccionalidad de la asociación y no siendo por lo tanto posible determinar si la exposición precede al efecto observado o viceversa (ver el ejemplo 11.1). Además hay que tener en cuenta, que el valor de una variable en un individuo en el momento en que se realiza el estudio puede ser muy diferente del que tenía un tiempo atrás o del que tendrá en un futuro más o menos cercano. Esta limitación es menos importante cuando se estudian características invariables (grupo sanguíneo, sexo), o factores en los que existe una buena correlación entre los valores actuales y los previos [preferencias dietéticas (3)]. Las ventajas y desventajas de este tipo de diseño se resumen en la tabla I. La realización de este tipo de estudios requiere definir claramente: 1) la población de referencia sobre la que se desea extrapolar los resultados; 2) la población susceptible de ser incluida en nuestra muestra delimitando claramente los que pueden ser incluidos en dicho estudio, junto con los mecanismos de recolección de datos que permitan obtener una muestra representativa de la población; y 3) la selección y definición de variables por las que se va a caracterizar el proceso, incluyendo una definición estandarizada de lo que se considera caso. La validez de los resultados dependerá de la representatividad de la muestra y de la calidad de los

Tabla I. Ventajas y desventajas de los estudios de Prevalencia Ventajas

Inconvenientes

Sencillos y de bajo coste. En general, la información se ob- No son útiles para enfermedades poco frecuentes. tiene fácilmente e incluso es posible utilizar información recogida anteriormente Siempre que se trabaje con muestras representativas de la Falta de una secuencia temporal lo que dificulta la evaluapoblación de referencia, van a permitir extrapolación de ción de relaciones causa-efecto resultados Se pueden estudiar varias enfermedades o factores de ries- Posibilidad de sesgos en la interpretación de resultados go en un solo estudio debido a falta de respuesta, a la existencia de tendencias estacionales en el fenómeno de estudio, cambios en la incidencia o duración, o movilidad de sujetos expuestos Se realizan en un corto período de tiempo. Permiten estimar la prevalencia y contribuyen a caracterizar adecuadamente la población afectada, ayudando a la planificación de los servicios sanitarios Permiten la obtención de estimadores de riesgo

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datos obtenidos, que además se verá influida por el número de no respuestas y su causa. Es conveniente que este número sea pequeño y que sus motivos no estén relacionados con la enfermedad. Además, si la prevalencia entre los que no participan difiriese de los que sí lo hacen, se producirá un sesgo en la estimación del resultado y si se sospecha que pueda haber alguna diferencia en este sentido habrá que investigarla. Otro efecto que presentan este tipo de estudios es el llamado «sesgo de supervivencia»: en enfermedades crónicas habrá una mayor proporción de sujetos con largos periodos de evolución con respecto a los estadíos iniciales. Si los signos y síntomas van variando con el tiempo, se sobreestimarán los propios de la enfermedad avanzada. Aunque los estudios de prevalencia son estudios descriptivos, en algunos casos es posible utilizarlos para verificar hipótesis acerca de la frecuencia de la característica evaluada en ciertos sub-grupos poblacionales. En este sentido, los diseños transversales se utilizan para estudiar la relación entre dos o más variables en la población de referencia en el momento de tiempo evaluado, es decir, se trata de estudios de asociación cruzada. En este caso, es especialmente importante recalcar la dificultad de establecer relaciones causa-efecto (ver el problema de la causalidad en el capítulo 22). En todos los casos, las variables estudiadas deben ser fácilmente medibles a través de cuestionarios o exámenes médicos simples y seguros, ya que se estudia una muestra de la población que en su mayoría no tendrá la enfermedad, por lo que no pueden usarse métodos que supongan riesgo o molestia para los participantes. Además, las pruebas deben ser lo más sensibles y específicas posible para evitar la clasificación incorrecta de sujetos en situación de remisión o en tratamiento. En muchas ocasiones, es conveniente desarrollar previamente experiencias piloto que sirvan para verificar y estandarizar las técnicas de medida, o para detectar dificultades de acceso a los individuos de estudio, controlando el riesgo de sesgo y los posibles errores de medida. Además de una estimación de la prevalencia, habitualmente expresada en porcentaje, es frecuente encontrar otros indicadores como resultado de este tipo de diseño. Los más frecuentes son: –  Razón o diferencia de prevalencias, obtenidas como el cociente y la diferencia, respectivamente, entre la prevalencia encontrada en el grupo expuesto y la estimada en un grupo no expuesto o con diferente nivel de exposición.

–  Odds de prevalencia, calculada como el cociente entre la probabilidad de tener la enfermedad y la probabilidad de no tenerla. –  Odds ratio de prevalencia, calculada como la tasa de dos valores de odds de prevalencia. La interpretación de estos indicadores es idéntica a la interpretación en otros diseños de investigación (capítulo 21). Cálculo y selección de muestras en los Estudios de Prevalencia: Una de las dificultades metodológicas de este tipo de diseño es la elección de una muestra representativa de la población de referencia (ver capítulo 6). Para salvarla, es fundamental hacer una correcta selección de los individuos que forman parte de esta muestra, pero también es necesario estimar el tamaño requerido para responder a los objetivos del estudio. Para ello, se deben tener en cuenta los siguientes aspectos: –  Tipo de muestreo a realizar: para tomar esta decisión se deberá tener en cuenta la distribución del fenómeno a estudiar en la población objetivo, especialmente si la característica a medir tiene alguna relación con características poblacionales que pudieran sesgar los resultados. –  Prevalencia estimada del fenómeno: en el caso de no tener una idea aproximada de este dato, como regla general se asume una prevalencia del 50%, el peor escenario posible para el cálculo del tamaño muestral. –  El nivel de confianza que se le asigna a la muestra: habitualmente, y de forma estándar, se fija en un 95%. –  El nivel del error tolerable en la estimación de la prevalencia. 4. ESTUDIOS LONGITUDINALES Y DE INCIDENCIA El objetivo de este tipo de estudio es estimar el número de casos nuevos de una enfermedad o problema, en una población determinada en un cierto periodo de tiempo. Para poder conocer la ocurrencia de casos nuevos debe existir una vigilancia o seguimiento a lo largo del tiempo, principal diferencia respecto de los estudios transversales y que en muchas ocasiones supone una dificultad añadida. Esta vigilancia será más o menos fácil según las características del evento de interés, de la población seleccionada, de su estabilidad y de sus límites. Particularmente importante resulta la frecuencia de la enfermedad, ya que cuando el evento sea poco frecuente, se necesita, para obtener resultados, seguir a una muestra muy

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grande o en un periodo de tiempo muy largo, lo que dificulta el éxito de este tipo de diseño. Como resultado de este diseño se obtienen fundamentalmente dos indicadores: –  Tasa de incidencia, calculada como el cociente entre el número de casos nuevos y el periodo de tiempo considerado. –  Incidencia acumulada, calculada como el cociente entre número de casos nuevos y el número de individuos en riesgo en la población durante el periodo de tiempo considerado. El seguimiento en el tiempo no solo permite establecer la incidencia de una enfermedad, también permite estudiar su evolución natural y relacionarla con factores externos a ella 5. ESTUDIOS DE VIGILANCIA En gestión sanitaria y en medicina preventiva, resulta fundamental la realización de estudios que conllevan la vigilancia de la salud (4). La vigilancia consiste en la recogida sistemática y continua de datos acerca de un problema específico de salud, su análisis, interpretación y utilización en la planificación, implementación y evaluación de los programas de salud. Esto se hace mediante la observación continuada de la distribución y tendencia de los fenómenos de interés, que normalmente son los factores de riesgo, o riesgo en individuos o en poblaciones. Este tipo de estudios es muy frecuente en el ámbito de la salud laboral, donde la vigilancia también lleva implícita la realización de estudios epidemiológicos en coordinación con otras especialidades (5), con el objetivo de promover la salud y la seguridad de los trabajadores.

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tratan de analizar la frecuencia de la enfermedad o problema de salud desde una perspectiva colectiva. Como en muchos estudios epidemiológicos, es posible describir la enfermedad en relación a variables de interés como puede ser la edad, la utilización de servicios, el consumo de alimentos, de bebidas alcohólicas, de tabaco, la renta per cápita, etc. Para desarrollar con éxito este tipo de estudio, es necesario disponer de información resumen que describa las variables estudiadas en términos colectivos. Esta información suele obtenerse de mediciones agregadas, como valores medios o proporciones, que resumen las características individuales de los miembros de cada colectivo. En muchas ocasiones, estos estudios son el primer paso en la investigación de una posible relación entre una enfermedad y una exposición determinada. Su gran ventaja reside en que se realizan muy rápidamente, prácticamente sin coste y con información que suele estar ya disponible, como por ejemplo datos demográficos, registros de mortalidad o de ciertas enfermedades como el cáncer. En contrapartida, no va a ser posible evaluar la relación exposición-enfermedad a nivel individual. Esta característica, en lo que se refiere a la interpretación de resultados, puede dar lugar a lo que se conoce como sesgo de agregación o falacia ecológica (ver capítulo 24): una asociación observada entre variables en un nivel agregado, no necesariamente representa la asociación que existe en el ámbito individual; gran parte de este efecto, se debe a la imposibilidad de controlar posibles variables de confusión. Por otra parte, y desde el punto de vista temporal, los estudios ecológicos son transversales, y por tanto, presentan la misma dificultad que los estudios de prevalencia a la hora de establecer el orden en el que ocurren las variables estudiadas. Se pueden distinguir diferentes tipos de estudios ecológicos. En primer lugar, los estudios exploratorios, que comparan una medida de la frecuencia de un determinado problema (incidencia, prevalencia, mortalidad, utilización de servicios, etc.) en varias áreas, buscando la detección de algún patrón de tipo geográfico. En segundo lugar, los estudios de series temporales, que describen las variaciones de la frecuencia de un problema de salud a lo largo del tiempo, buscando patrones estacionales o tendencias.

6. ESTUDIOS DE CORRELACIÓN ECOLÓGICA Los estudios ecológicos son aquellos en los cuales la unidad de análisis corresponde a poblaciones o comunidades geográficamente bien delimitadas. Por tanto, no buscan información de los factores a los que se expone un individuo de una forma aislada sino que

7. OTROS ESTUDIOS DESCRIPTIVOS Existen estudios que no corresponden a ninguna de las categorías anteriores. Por ejemplo, estudios cuyo objetivo es describir los motivos de consulta

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o los diagnósticos de un grupo de sujetos que han demandado asistencia en un determinado centro en un período determinado, las causas de mortalidad de una población concreta en un período definido, estudios relacionados con el control de calidad de los registros sanitarios, o bien estudios que buscan establecer el rango de normalidad de una determinada variable en un grupo de sujetos sanos. 8.  CONSIDERACIONES ESTADÍSTICAS Dado que el objetivo de este tipo de diseños es observar, describir y documentar una variable que ocurre de manera natural, típicamente el análisis estadístico que se llevará a cabo será univariante y descriptivo, es decir, se tratará de resumir una única variable o de estimar parámetros de la población de referencia relativos a esa variable a partir de una muestra. En muestras de pequeño tamaño, por ejemplo series de pocos casos, es frecuente mostrar toda la información disponible en cada uno de los casos. Sin embargo, en muestras de tamaño mayor, es necesario resumir esta información, habitualmente construyendo tablas de frecuencias y medidas descriptivas. La elección de estas medidas va a depender del tipo de variable que se esté analizando. Si la característica estudiada es de tipo cualitativa, por ejemplo los síntomas de una enfermedad, los resultados se mostrarán en porcentajes. Las variables cuantitativas pueden expresarse a través de medidas de localización, las más frecuentes media y mediana, acompañadas de medidas de dispersión, habitualmente la desviación estándar. Es importante completarlas con su correspondiente intervalo de confianza (capítulo 21). Como ya se ha comentado, este tipo de diseños también pueden tener una cierta componente analítica cuando tratan de estudiar hipótesis de asociación, aunque muchos autores niegan que estos estudios sean verdaderamente descriptivos, sino analíticos. Ejemplo 11.1 E stamos realizando un estudio de prevalencia de la artrosis de cadera en personas mayores y nuestros datos nos seña-

lan que entre los obesos la prevalencia de la artrosis de cadera es superior a la población normal. Esto nos sirve para conjeturar una hipótesis: la obesidad es un factor de riesgo de la artrosis de cadera. Pero esa hipótesis debe ser cormprobada, ya que también puede suceder lo contrario, que las personas con artrosis estén obligadas a llevar una vida sedentaria que favorece la obesidad. O incluso pueden existir factores genéticos o ambientales desconocidos que favorecen la aparición de artrosis y la obesidad en el mismo individuo. Típicamente, las hipótesis que se evaluarán serán hipótesis simples, por ejemplo si la media o la proporción de una variable difiere de un valor estándar conocido o del de otra población. Muy frecuentemente, este tipo de hipótesis puede contrastarse utilizando intervalos de confianza. Un intervalo de confianza ofrece un rango de valores en el que es previsible esperar que se encuentre el verdadero valor de un parámetro para una probabilidad fija, habitualmente del 95%. Por tanto, permite comprobar si en ese intervalo están incluidos o no los valores que se quieren comprobar (ver capítulo 20). BIBLIOGRAFÍA   1. Hulley SB, Cummings SR, Browner WS, Grady D, Hearst N, NEwman RB, eds. Designing clinical research: an epidemiologic approach, 2nd ed. Baltimore: Lippincott Williams and Wilkins, 2001.   2. Grimes DA, Schulz KF. Descriptive studies: what they can and cannot do. The Lancet 2002; 359: 145-9.   3. Rothman KJ. Modern epidemiology. Boston: Little, Brown and Company, 1986.  4. Halperin WE, Frazier TM. Surveillance for the effects of workplace exposure. Ann Rev Public Health 1985; 6: 41932.   5. Alderson MR. Health information general aspects. En: Armigate P, ed. National health Surveys Systems in the European Economic Community. Comision of the European Communities 1975: 14-22.   6. Hennekens CH, Buring JE. Epidemiology in medicine. Boston: Little, Brown and Company, 1987.   7. Alho JM. On prevalence, incidence, and duration in general stable populations. Biometrics 1992; 48: 587-92.