SOCIEDAD MÉDICA DE SANTIAGO SOCIEDAD CHILENA DE MEDICINA INTERNA Curso de Educación Continua Avanzada 2008. “El internista en la Práctica Clínica Habitual. Problemas y Soluciones” Apunte: “Enfoque descripti y experimental en epidemiología” Dr. Gonzalo Valdivia C., Departamento de Salud Pública. P. Universidad Católica de Chile

El enfoque descriptivo Los estudios descriptivos son aquellos que estudian situaciones que generalmente ocurren en condiciones naturales, más que aquellos que se basan en situaciones experimentales Por definición, los estudios descriptivos conciernen y son diseñados para describir la distribución de variables, sin considerar hipótesis causales o de otra naturaleza. De ellos se derivan frecuentemente eventuales hipótesis de trabajo susceptibles de ser verificadas en una fase posterior.

Por ejemplo, un estudio descriptivo puede ser diseñado para conocer las características y distribución de los pacientes ingresados a hospitales debido a accidentes de tránsito en los que está involucrado el consumo de alcohol. No hay en este caso, ninguna relación etiológica puesta en juego, la que si pudiese desprenderse con posterioridad dependiendo de los hallazgos de esta descripción.

En otras palabras, los estudios descriptivos son los grandes proveedores de hipótesis con los que cuenta la epidemiología y han contribuido largamente a abastecerla en relación con importantes problemas de salud.

Cuando el investigador dispone de suficiente evidencia epidemiológica para sustentar una hipótesis de trabajo, la debe someter a prueba (verificación de hipótesis), para lo cual recurre a un diseño de investigación específico que permite establecer la validez o no de la hipótesis planteada. Este segundo nivel de análisis es reconocido en el lenguaje epidemiológico como un estudio de carácter “analítico" y los diseños de investigación que utilizan esta aproximación se reconocen como estudios epidemiológicos analíticos.

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Sin embargo esta clasificación se ha tendido a abandonar ya que los estudios epidemiológicos descriptivos pueden proveer de un nivel de análisis no exento de complejidad. También en numerosas ocasiones el investigador que realiza un estudio descriptivo sospecha o supone a priori el resultado o dirección de los hallazgos, sin necesariamente hacerlo explícito ni estar verificando una hipótesis de trabajo enunciada numéricamente. Las hipótesis de trabajo son generadas por el investigador y no son generadas por los datos disponibles. En este sentido, un estudio descriptivo suele carecer de la validez necesaria para confirmar o rechazar una hipótesis, por razones de su estructura y diseño. Por estas razones, algunos autores (Rothman & Greenland) proponen el uso del término de estudios generadores de hipótesis (hypothesis-generating studies), como una forma de representar la lógica circular del pensamiento epidemiológico en términos del ciclo investigativo que caracteriza a esta disciplina. El enfoque experimental Los estudios experimentales o de intervención constituyen una extensión de los diseños experimentales propios de las ciencias en general. Su principal característica la constituye el hecho de ser el azar quien decide que sujeto recibirá la intervención a estudiar (grupo experimental) o bien constituirá el grupo de comparación (grupo control). Una segunda característica está dada por el control que el investigador puede tener de otras variables que pueden influir en la ocurrencia de un evento. Esta herramienta permite entonces que este control pueda llevarse a cabo a priori, vale decir antes de efectuar las observaciones necesarias, lo que es una gran ventaja metodológica. Enfoque analítico de estudios experimentales Por definición los estudios experimentales corresponden a la categoría de investigación analítica, requiriendo en consecuencia de suficiente información y conocimiento disponible previamente como para elevar a la categoría de hipótesis de trabajo las dudas existentes sobre la ocurrencia de un problema de salud. Recordemos que la epidemiología descriptiva permite la adecuada caracterización y descripción de un problema, permite evaluar su historia natural, incluyendo la proposición de factores determinantes entre los cuales podrían estar aquellos que tienen un rol etiológico. En lo fundamental, y por razones de corte éticas, estudios experimentales en el ser humano están destinados a evaluar hipótesis preventivas o etiológicas, que redundan en acciones de prevención primaria o secundaria.

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Calidad de la evidencia y estudios experimentales Es ampliamente aceptado que estos diseños de investigación propician la obtención de evidencia científica muy sólida cuando se trata de verificar el cumplimiento de hipótesis de estudio, y están así por sobre la que pueden aportar estudios de carácter observacional también analíticos. Esta afirmación debe ser interpretada con cautela y mesura, dado que estos estudios no están exentos de limitaciones y dificultades, los que muchas veces limitan su aplicación. También es muy importante recordar que la ausencia de evidencia proporcionada por un estudio experimental no es siempre obstáculo para el avance del conocimiento en el área de la salud. ¿Individuos o poblaciones a experimentar? En un estudio epidemiológico experimental pueden ser objeto de estudio personas enfermas (ensayo clínico controlado o clinical trial) o bien personas sanas (ensayos o estudio de campo o field trial). Las hipótesis a evaluar en estos ejemplos son esencialmente terapéuticas o preventivas. Los estudio clínicos, al tratar sujetos enfermos, frecuentemente se desarrollan en ambientes hospitalarios o propios de centros de salud. Los estudios de campo a su vez, pueden desarrollarse en sujetos o individuos aislados o bien, en grupos de sujetos, lo que dependerá de las características de la(s) intervención(es) a evaluar. Particularmente complejas de asignar individualmente en un ambiente de experimentación son la intervenciones sobre el medio ambiente físico o intervenciones de la esfera psicosocial y conductual. En estos casos se privilegia la elección de diseños con comunidades completas inclusive (ensayos comunitarios o community trials) Aspectos éticos En epidemiología, las regulaciones éticas en la investigación no son sólo requeridas en estudios experimentales sino que en toda modalidad de investigación, sea en individuos o grupos poblacionales. Por tanto, los principios que serán enumerados constituyen los hechos relevantes para toda investigación epidemiológica y son los siguientes: −

Consentimiento informado

−

Confidencialidad

−

Respecto de los derechos humanos de los sujetos participantes

−

Integridad científica en el estudio (probidad)

En situación de experimentación, es inaceptable la intervención rodeada de incertidumbre o en la que exista duda significativa respecto del efecto de una intervención.

Concepto de control Para establecer el efecto de una intervención y su magnitud (estadística y epidemiológica), y despejar dudas sobre la influencia de otros factores ajenos, es imperativo contar con un grupo de referencia o de control.

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Un estudio epidemiológico experimental puede usar uno o más grupos de control, e inclusive, puede utilizar un solo grupo de personas (las que pueden ser, en diferentes momentos, controles de sí mismas). En este segundo caso, se trabaja sobre el supuesto de que “el mejor “control” de una persona es ella misma”. Concepto de Placebo, ciego Las intervenciones en el área de la salud, pueden generar expectativas en los sujetos en estudio, las que se pueden traducir en efectos que pueden ser atribuidos directamente a la intervención por el sujeto investigado. Este atributo de sugestión, que es individual, puede aumentar las expectativas de percepción de efectos saludables u ominosos.De esta forma, cuando no se utiliza placebo, el beneficio o riesgo de una intervención podría estar siendo adjudicado con mayor intensidad, sobreestimando su efecto. El uso de placebo, controla de alguna manera el efecto que podría haber percibido una persona estudiada, incluso sin haber recibido ninguna intervención. El placebo es un sustituto de la intervención, que simula en todo (aspecto, sabor, olor) las características de ésta (si la intervención es una medicamento, el placebo simula físicamente sus características). Si la intervención es compleja (intervención psicosocial) puede ser difícil o imposible ofrecer un adecuado placebo. Su uso dependerá del tipo de estudio que se lleve a cabo y su utilización no es siempre mandatoria. En el caso de comparar el efecto de dos intervenciones exitosas para dirimir cual de ellas es mejor, es técnicamente innecesario el uso de placebo y éticamente reprochable también no proveer de intervenciones beneficiosas. Relacionado con este concepto está el concepto de ciego (blind), el que consiste en ocultar o hacer anónima la identificación del sujeto en cuanto si éste es intervenido (pertenencia al grupo experimental) o bien no lo es (pertenencia al grupo control). Quienes podrían estar influidos o interesados en conocer la pertenencia a uno u otro grupo podrían ser, el propio sujeto, el investigador, quien efectúa la intervención, quien evalúa el resultado de la intervención y quien analiza la información disponible. Por tanto puede existir en un estudio experimental el ciego simple, doble ciego, triple, etc. El denominado efecto halo (Halo effect) está detrás de este concepto, y se refiere a la influencia que produce en el observador el conocer la condición del sujeto intervenido. El sujeto intervenido puede ser objeto de cuidados especiales por quien evalúa (co-intervenciones) o incluso, ser objeto de mayor acuciosidad en su evaluación, generando situaciones desiguales de comparación (sesgos de medición). El efecto “ciego” se puede quebrar involuntariamente si por ejemplo se utiliza un placebo que difiere de la intervención real y éste es reconocido por el paciente. Aleatorización (randomización) El asignar aleatoriamente los sujetos en estudio al grupo experimental o de control, reduce la ocurrencia de sesgo de selección en un estudio y es central en un estudio experimental. Los

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investigadores pueden verse involuntariamente empujados a elegir sujetos y adjudicarlos por algún atributo a uno de los grupos (facilidad de identificación, selección o seguimiento, mayor facilidad de aplicar la intervención, etc.). Si el azar no juega una mala pasada, los sujetos a intervenir o de control en un experimento tienen buena chance de quedar distribuidos adecuadamente en cuanto a sus características generales, incluyendo aquellas que pueden no haber sido consideradas al planificar el estudio. La adjudicación al azar de los sujetos a cada grupo es una etapa que deber cumplirse una vez que se han reclutado los sujetos adecuados para la investigación y éstos han ya accedido a participar en ella. Criterios de selección, inclusión y exclusión No todos los sujetos disponibles o con disposición a participar están técnicamente en condiciones de hacerlo. Su inclusión dependerá del cumplimiento de algunos criterios de selección, los que dependen de la condición de ellos al inicio del estudio, de la intervención a realizar y del tiempo de seguimiento. Si como principal efecto de intervención (outcome) se busca la reducción del riesgo de un primer infarto al miocardio, un requisito básico al inicio del estudio es que todos los sujetos a evaluar estén libres de esta condición. Los criterios de inclusión delimitan mejor las características de los sujetos, ajustándolos a un determinado sexo, estrato de edad, etnia o condición de salud previa, y buscan despejar a los sujetos de la influencia de variables que podrían hacer los resultados más complejos de adjudicar. Con todo, el investigador debe reparar que mientras más circunscrito a algunas características sea el grupo que estudia, mas restringidas serán también las recomendaciones que de él deriven en cuanto a generalizar sus resultados (inferencia causal).

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